La terapia desarrollada por estos investigadores consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas mediante vehículos o vectores

Diseñan prometedor tratamiento contra una enfermedad rara hepática

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Científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra (España) diseñaron un método de terapia génica para tratar la enfermedad de Wilson, una enfermedad rara causada por la falta o disfunción de un gen.

La terapia desarrollada por estos investigadores consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas mediante vehículos o vectores, generalmente virus modificados en el laboratorio que pierden su capacidad de causar enfermedad pero mantienen su habilidad para penetrar en las células.

En este estudio, liderado por Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia génica del CIMA, y su equipo han diseñado VTX801, vector viral que corrige un estado avanzado de la enfermedad de Wilson en ratones.

En este novedoso desarrollo terapéutica ha participado el Massachusetts Eye and Ear (MEE), hospital asociado a la Universidad de Harvard, aportando una avanzada cápside viral (Anc80), envoltura del material genético del virus modificado.

La científica Gloria González Aseguinozala explicó que “se ha centrado en esta patología porque es la primera de la que tenemos datos satisfactorios y las posibilidades de beneficiar al pacientes son más inmediatas. No obstante, el potencial de esta estrategia abre las puertas a otros tratamientos por terapia génica, ya que cambiando el gen defectuoso podríamos abordar corregir enfermedades con una causa similar”.

La enfermedad de Wilson es causada por la mutación del gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre, lo que provoca que este metal se acumule en el hígado y otros tejidos produciendo daño hepático y neurológico y pudiendo causar la muerte. Afecta a una de cada 30.000 personas en el mundo.

El actual intenta mitigar su progreso y consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida, con importantes molestias para el paciente y una cronicidad que supone un elevado gasto sanitario a nivel global.

“Nuestra estrategia va al origen de la enfermedad e intenta corregirla. Consiste en aplicar una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta siete años, que es hasta ahora el tiempo de seguimiento de un paciente tratado con terapia génica dirigida al hígado”, añadió la investigadora González Aseguinolaza.

Asimismo, la científica añadió que los exitosos resultados en ratones con un estado avanzado de la enfermedad y el acuerdo con Vivet “nos han permitido optimizar el vector VTX801 y su sistema de producción para poder obtenerlo en grandes cantidades en grado clínico”.
..Diego Armando M

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